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sábado, agosto 24, 2019
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Dynacure obtiene la designación de medicamento huérfano de la FDA para DYN101

Dynacure ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para la medicina antisentido en investigación DYN101, que ha sido diseñada para modular la expresión de dinamina 2 (DNM2) para tratar las miopatías centronucleares (CNM).

Durante la segunda mitad de este año, la compañía espera iniciar una Fase I / II en el estudio humano “Unite-CNM” de DYN101, que se está desarrollando en colaboración con Ionis Pharmaceuticals.

Los CNM son trastornos graves, raros y potencialmente mortales que afectan los músculos esqueléticos desde el nacimiento y están impulsados ​​por mutaciones en múltiples genes, incluidos MTM1, DNM2 y BIN1.

El CEO de Dynacure, Stephane van Rooijen, dijo: “La designación de medicamentos huérfanos en los EE. UU. Es un hito regulatorio de importancia crítica en nuestro plan de desarrollo global para DYN101 para tratar varias formas de miopatías centronucleares y miotubulares.

“La designación de EE. UU. Complementa nuestra designación de medicamento huérfano en la UE y esperamos inscribirnos en nuestro primer estudio clínico en humanos con DYN101 a finales de este año para tratar esta enfermedad devastadora y rara”.

Los medicamentos que buscan tratar una enfermedad o afección rara tienden a asegurar siempre la designación de medicamento huérfano de la FDA.

Además, la designación proporciona siete años de exclusividad de mercado si se aprueba, además de importantes incentivos para el desarrollo, incluidos los créditos fiscales relacionados con los gastos de ensayos clínicos.

Según estudios preclínicos, DYN101 tiene el potencial de modificar la enfermedad en CNM, con una eficacia preclínica convincente en el tratamiento de modelos animales de XLCNM y ADCNM2.

En enero, la compañía obtuvo la designación de medicamento huérfano del Comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Medicamentos Huérfanos (COMP) para DYN101 para tratar el CNM.

El cargo Dynacure obtiene la designación de medicamento huérfano de la FDA para DYN101 apareció primero en Tecnología farmacéutica.

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Esther Ventura
Matemática, estricta y precisa. Fue profesora asociada de la Univalle, directora del magíster de ingeniería industrial y jefe del Departamento de Información de sistemas por espacio de siete años.